CRISPRベースの遺伝子編集療法がFDAによって初めて承認された from engadget.com

FDAは、米国で初めてゲノム編集技術CRISPRの使用を承認されたVertexの医薬品Casgevyを承認した。
ブルーバード・バイオの「リフゲニア」も、遺伝子改変技術を利用して微調整された幹細胞を患者に届ける。
FDAは、CCISPRベースの遺伝子治療は、特に希少疾患を持つ個人に対して、より標的を絞った効果的な治療を提供できる可能性があると述べた。
特に、鎌状赤血球症は、酸素を適切に運ぶことができない赤血球によって特徴付けられます。