最初のクリスパー薬が承認されました from WIRED(Science)

「カスゲビ」は、体内のヘモグロビンの働きを回復することを目的としています。
この療法では患者の骨髄から採取した幹細胞を使用し、ユーフォリンをオンにする遺伝子を編集します。
鎌状赤血球症およびベータサラセミアの患者は、3 ～ 5 週間ごとに輸血が必要です。
特に、この治療法は現在利用可能ではなく、潜在的に数千ドルの費用がかかる可能性があります。