鎌状赤血球症の遺伝子治療が実現しつつある from WIRED(Science)

彼は鎌状赤血球症を持って生まれました。
痛みがひどかったので、彼はしばしば学校を休んだ。
時々、彼はイブプロフェンで痛みを和らげ、翌日には仕事に戻ることができました.しかし、数か月ごとに深刻な危機が彼を病院に送りました。
状況が悪化したため、2019 年に彼は、鎌状赤血球症を治すための遺伝子治療をテストしているカリフォルニア大学ロサンゼルス校の臨床試験に参加しました。
2020 年 7 月、彼は自身の改変幹細胞を 1 回注入されました。
それ以来、彼は痛みの発作を起こしていません。