FDAは、鎌状赤血球に対する2番目のタイプの遺伝子治療「リフゲニア」を承認した。
この療法では、ノーベル賞を受賞した技術Crisprを使用して患者の細胞を改変し、代わりに健康なヘモグロビンを生成するようにします。
「カスゲビー」臨床試験では、治療後6～18か月の間に患者32人中28人で疼痛発作が解消した。
注目すべき点は、この治療法ではゲノムを切断するためにクリスパーを使用するのではなく、代わりに特殊な治療用遺伝子を細胞に追加することです。
「それには…[そして]リンチに関する安全警告を発する必要がある。
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